A kép forrása: Femina.hu
10 éves korára kerekesszékbe kerülhet a magyar kisfiú, ha nem kapja meg a szükséges génterápiát.
A Duchenne-szindróma egy veleszületett, örökletes betegség, mely az izomsejtek fokozatos pusztulásával jár. Az elnevezését az ország 2023-ban ismerte meg. A betegség kapcsán két magyar kisfiú, Ádi és Márk került a középpontba, akiknek története már az emberek figyelmét is felkeltette. Márk esetében neurológiai vizsgálatok és genetikai tesztek igazolták a Duchenne-féle izomdisztrófiát. A betegség gyógymódja az Egyesült Államokban már engedélyezett génterápia, melynek ára rendkívül magas, de az Együtt Pénzes Márk gyógyulásáért Alapítvány igyekszik összegyűjteni a szükséges összeget. A génterápia lényege, hogy a hiányzó fehérjét pótolja a szervezetben, és minél fiatalabb korban kapják meg a betegek, annál hatékonyabb lehet.
