Súlyos és rettegett betegség a Duchenne-izomsorvadás (DMD), amely ráadásul már születéskor egy vérvétellel kideríthető lenne, ilyet azonban nem végeznek célirányosan Magyarországon. A betegség évekig rejtőzködhet, ami azért is hatalmas probléma, mert a kezelés korai megkezdése rengeteget javíthat a beteg gyerekek állapotán.
A Duchenne-izomsorvadás (DMD) komoly örökletes betegség, mely leggyakrabban 2-3 éves korban kezd tüneteket mutatni, főleg a mozgás zavarai jelentkeznek. Magyarországon nincs előírt szűrés a DMD-re, és a betegség gyakran csak jóval későbbi vérvizsgálatok során derül ki. Az NM Izmok Gyógyulásáért Alapítvány fő célja a DMD-ben szenvedő gyermekek gyógyulásának elősegítése, melyhez génterápiás beavatkozás szükséges. A betegség korai felismerése kulcsfontosságú a megfelelő kezelések megkezdéséhez, melyek a mozgásképesség fenntartását és az állapotromlás lassítását célozzák. Génterápiás kezelésekkel a járóképes gyermekeken lehet hatékonyan segíteni.
